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¿Cómo se aplica Zolgensma, el fármaco más caro del mundo, valorado en R$ 6,5 millones?

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Zolgensma, el fármaco más caro del mundo, cuesta R$ 6,5 millones, y se aplica en España a niños con Atrofia Muscular Espinal (AME), una rara enfermedad paralizante: pero el procedimiento, además de costoso, implica secreto y seguridad , e incluso la droga era transportada en un carro blindado.

El Hospital Pequeño Príncipe, en Curitiba, es referencia en la atención pediátrica y brinda Zolgensma desde 2020, siendo el segundo del país en realizar el procedimiento. En una entrevista con UOLla neuropediatra Adriana Banzato, responsable de la aplicación, cuenta más sobre el esquema de seguridad involucrado en el proceso.

Zolgensma, el fármaco más caro del mundo, cuesta euros 6,5 millones – esto se debe a que se firmó un acuerdo que evita que cueste más que eso: ya costó euros 11 millones (Imagen: Novartis/Divulgación)
Zolgensma, el fármaco más caro del mundo, cuesta euros 6,5 millones – esto se debe a que se firmó un acuerdo que evita que cueste más que eso: ya costó euros 11 millones (Imagen: Novartis/Divulgación)

¿Cómo se aplica Zolgensma?

Entre las complicaciones, el precio es sin duda la peor: el fármaco es tan caro que puede descarrilar el presupuesto sanitario de ciudades enteras. Las familias que lo necesitan a menudo acuden a los tribunales, que a menudo pasan el costo al gobierno estatal o federal. Novartis, la farmacéutica responsable del fármaco, realizó en mayo un evento de lanzamiento en el mercado España. En él, Banzato discutió detalles de pacientes tratados con otros profesionales médicos.

Según ella, Zolgensma viene en frascos pequeños de 5,5 ml o 8,3 ml: cada paciente recibe de 40 ml a 80 ml, que se calcula según el tamaño y el peso. Las armas, aunque ya se utilizan para el transporte, ya han sido descartadas por la atención que atraen, pero el secretismo permanece, y nunca se informó dónde se almacena la medicina en los hospitales.

Llega congelado a menos 60ºC y tarda 24 horas en alcanzar el estado líquido para su aplicación, momento en el que se puede abrir el vial y colocarlo en jeringas, y finalmente llevarlo desde la farmacia del hospital al paciente. Los empleados están incluso aprensivos: «¿Qué pasa si se me cae? ¿Qué pasa si se me cae una gota?» El médico, sin embargo, garantiza que están acostumbrados al trabajo y certificados para ello.

Luego, el Zolgensma se inserta en el cuerpo a través de un catéter, como una vía intravenosa. Para la aplicación, el paciente necesita estar hospitalizado: hay hospitales que requieren un día de hospitalización, otros, una hora. La aplicación es única, y el paciente puede ser dado de alta incluso en el mismo día. El costo de la aplicación varía según el protocolo hospitalario y la evolución del paciente, pero no supera el 1% del costo del medicamento, que, aun así, es mucho: puede alcanzar la marca de R$ 100 mil.

Jeringa donde se aplica Novartis, así como un goteo intravenoso regular (Imagen: Novartis/Folleto)
Jeringa donde se aplica Novartis, así como un goteo intravenoso regular (Imagen: Novartis/Folleto)

¿Cómo se hace el medicamento?

Al igual que con el costo del medicamento, la solicitud generalmente no es pagada por los pacientes, financiada por el estado a partir de las decisiones judiciales. Y no todos los pacientes con AME pueden recibirlo: el tratamiento es genético, ya que los pacientes no tienen el gen SMN1, que produce la proteína SMN, responsable de las funciones musculares, incluida la respiración. Sin ella, las neuronas comienzan a morir y atrofiar al paciente.

Luego, la droga se encapsula en un virus, AAV9, presente en el aire e inofensivo para los humanos. Su contenido se extrae en el laboratorio y en su lugar se coloca el gen que produce la proteína. Cuando se inyecta en el cuerpo, el virus modificado se une a las células y, cuando es atacado por anticuerpos, libera el contenido, que se une al ADN y hace que el cuerpo produzca la proteína.

El problema es que, a medida que el AAV9 circula por el aire, tendemos a desarrollar anticuerpos contra él, lo que suele suceder hasta los dos años. Después de eso, el cuerpo combate el virus y lo mata antes de liberar el gen. La edad, entonces, se considera un límite para el tratamiento, aunque ya se ha hecho en pacientes hasta los 7 años.

Cuanto antes se diagnostique la AME, mejor: causa atrofia muscular y es posible que el niño necesite respirar a través de máquinas (Imagen: Seventyfourimages/Envato Elements)
Cuanto antes se diagnostique la AME, mejor: causa atrofia muscular y el niño puede necesitar un aparato de respiración (Imagen: Seventyfourimages/Envato Elements)

El tratamiento genera cambios rápidos, sintiéndose hasta dos o tres días después de la aplicación, ya los 30 días la ganancia de movimiento es notable. Pero aunque Zolgensma evita que las neuronas mueran por falta de la proteína, no recupera las células que ya han muerto: cuanto antes se pueda tratar la AME, mejor.

No se conocen efectos secundarios permanentes: algunos pacientes tienen inflamación del hígado a los pocos días de la aplicación, pero esto se puede tratar con otros medicamentos. La AME, por otro lado, se controla por el resto de la vida: después del tratamiento, el cuerpo produce la proteína para siempre.

Hay controversias sobre el medicamento, dado su costo: el SUS podría pagar muchos otros tratamientos con el valor del medicamento, por ejemplo, como señalan varios críticos, mientras que Zolgensma ya tiene un valor muy alto para tratar a un solo paciente. Banzato responde preguntando: «¿Cuánto vale una vida? Un niño con AME queda en tratamiento completo de por vida, lo que le cuesta mucho más a la sociedad y a la familia».

Fuente: UOL 1, 2

Tommy Banks
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